Ebook od firmy Hamilton: Gene therapy
Terapia genowa to jedna z najbardziej innowacyjnych typów terapii na świecie. Do końca trzeciego kwartału 2022 r. na całym świecie zatwierdzono 24 terapie genowe i przeprowadzono ponad 2000 badań klinicznych (w tym terapiami opartymi na genetycznie modyfikowanych komórkach). Chociaż istnieje kilka metod przenoszenia materiału genetycznego do komórek, najpopularniejsze są wektory wirusowe, zwłaszcza te oparte na wirusach związanych z adenowirusami (AAV), retrowirusach, lentiwirusach i adenowirusach.
Podobnie jak w przypadku każdego innego produktu terapeutycznego, opracowywanie i wytwarzanie wektorów wirusowych do terapii genowej musi być zgodne z przepisami Dobrej Praktyki (GxP). Proces zgodny z zasadami Dobrej Praktyki Wytwarzania (GMP) dla wektorów wirusowych musi zapewniać stałą aktywność biologiczną, czystość i bezpieczeństwo. Aby to osiągnąć, podczas procesu produkcyjnego monitorowane są różne „krytyczne parametry jakości (CQA)” poprzez pomiar kluczowych właściwości i upewnienie się, że mieszczą się one na odpowiednich poziomach. Szybkie, niezawodne i wysokowydajne metody analityczne do oceny tych CQA są niezbędne w przebiegu tego procesu, a następnie do testowania, zgodnie z GMP, w celu zwolnienia serii podczas kontroli jakości (QC). Biorąc pod uwagę, że automatyczne stacje pipetujące gwarantują uzyskanie wysoko powtarzalnych wyników i identyfikowalność próbek, są one doskonałym narzędziem do zapewnienia wysokiej zgodności procesu produkcyjnego z przepisami.
W najnowszym eBooku firmy Hamilton pt. „Metody analityczne w opracowywaniu i wytwarzaniu wektorów wirusowych w terapii genowej” przedstawiony jest przegląd historii terapii genowej i omówione zostały wymagania prawne i techniczne metod analitycznych stosowanych do opracowywania i produkcji wektorów wirusowych oraz, w jaki sposób rozwiązania automatyzacji firmy Hamilton mogą je spełnić.